La sécurité et le bien-être des patients figurent au premier rang des priorités
Après de nombreuses années de recherches initiales (précliniques), qui comprennent des études en laboratoire, la fabrication et des études sur l’animal, de nouvelles thérapies expérimentales peuvent ensuite être examinées et approuvées par l’organisme de réglementation compétent pour des études de recherche chez l’homme, appelées essais cliniques. Les essais cliniques comportent plusieurs phases et un examen exhaustif des données pour, avant tout, garantir la sécurité des patients.
Les résultats des essais cliniques donnent un aperçu de l’innocuité, de l’efficacité et de l’utilisation appropriée du traitement à l’étude.
Risques potentiels de la thérapie génique
Comme pour tout nouveau traitement à l’étude, il existe un risque d’effets indésirables. Pour permettre d’identifier ces risques, les thérapies géniques sont étudiées dans des essais cliniques sous des conditions contrôlées. Même si la sécurité d’emploi de la thérapie génique expérimentale est encore en cours d’étude, les recherches à ce jour ont permis aux scientifiques de tirer d’importants enseignements.
Recherche sur la thérapie génique jusqu’à présent sont notamment les suivants :
Le système immunitaire de l’organisme pourrait répondre de manière non prévue.
Le rôle du système immunitaire est de se défendre contre les agents pathogènes externes, par exemple les virus, extérieurs à l’organisme, qui pourraient causer des dommages ou des maladies à l’intérieur de l’organisme. Même si ce mécanisme de défense est normal et prévu, il pourrait amener le système immunitaire à résister ou à tenter de lutter contre la thérapie génique. Cela est dû au fait que le système immunitaire peut considérer le vecteur, agissant comme vecteur d’administration de la thérapie génique, comme un corps étranger, un « envahisseur ». Cette réaction peut induire des réponses immunitaires dans l’organisme, par exemple :
- Un gonflement du foie qui, en l’absence de contrôle, pourrait entraîner une diminution ou une perte de la protéine du facteur produite par la thérapie génique expérimentale. Un traitement, par exemple une courte cure de stéroïdes, peut être envisagé pour calmer le système immunitaire.
- Le développement d’anticorps en réponse à la thérapie génique AAV, qui pourrait rendre une personne inéligible à la recherche sur la thérapie génique par AAV et aux futurs traitements potentiels. Cela est dû au fait que les anticorps pourraient reconnaître la thérapie génique AAV précédemment identifiée et l’expulser de l’organisme.
- Le développement d’anticorps dirigés contre le FVIII ou le FIX (également appelés inhibiteurs), qui pourrait limiter la capacité de la thérapie génique à agir comme souhaité.
- Réactions allergiques allant de légères à sévères.
D’autres risques peuvent survenir dans le cadre du transfert génique lui-même.
- Le gène fonctionnel porté par un vecteur peut être transmis aux mauvaises cellules. Même si les vecteurs ont tendance à être spécifiques dans les cellules qu’ils ciblent, il existe toujours un risque que les vecteurs puissent trouver leur voie dans des cellules non prévues. Cela pourrait endommager ces cellules ou entraîner une croissance cellulaire inappropriée, entraînant des tumeurs ou un cancer.
- Une fois que le vecteur AAV a placé le gène fonctionnel à l’intérieur du noyau, la coque vide du vecteur (l’enveloppe) est retirée (ou excrétée) du corps. Cette « excrétion du vecteur » se produit dans des liquides comme l’urine, le sperme ou la salive. Même s’il est rare, ce phénomène pourrait entraîner la formation d’anticorps au vecteur AAV chez les personnes qui entrent en contact avec ces liquides. Cette formation pourrait rendre involontairement une personne inéligible à la thérapie génique par AAV à l’avenir.
Les études sont en cours et les participants continuent d’être suivis. Des risques supplémentaires pourront être identifiés à l’avenir. Avant l’examen final et l’approbation des autorités sanitaires, la sécurité d’emploi et l’efficacité de la thérapie génique expérimentale ne sont pas considérées comme connues et la thérapie génique expérimentale n’est pas approuvée pour le traitement de la maladie ou de l’affection pour laquelle elle est étudiée.
En savoir plus
Si vous souhaitez en savoir plus sur les essais cliniques de thérapie génique pour l’hémophilie, parlez-en à votre médecin et consultez le site ClinicalTrials.gov.