Introduction à la recherche sur la thérapie génique
La thérapie génique est une approche potentielle du traitement ou de la prévention des maladies génétiques. Le but de la thérapie génique est de traiter une maladie génétique à sa source, le gène. Les chercheurs mènent actuellement des essais cliniques pour étudier une approche potentielle pour atteindre cet objectif en modifiant (changeant) les gènes ou en créant de nouveaux gènes fonctionnels dans un laboratoire et en les transférant à des cellules spécifiques de l’organisme.
Les scientifiques mènent des recherches sur la thérapie génique depuis plus de 50 ans et la science qui gravite autour de la thérapie génique ne cesse d’évoluer. À ce jour, plus de 2 600 essais cliniques sur la thérapie génique sont prévus, en cours ou terminés pour différentes maladies génétiques.
La thérapie génique est une approche parmi tant d’autres qui fait l’objet de recherches à utiliser dans l’hémophilie. Cette approche introduit une nouvelle copie fonctionnelle d’un gène dans le but de rétablir ou d’améliorer sa fonction d’origine. Elle est parfois appelée augmentation génique, transfert génique ou remplacement génique. Une approche qui fait l’objet de recherches est la thérapie génique par le virus adéno-associé (AAV).
Thérapie génique AAV
La création de nouveaux gènes fonctionnels dans un laboratoire et leur transfert à des cellules spécifiques de l’organisme
