Einführung in die Gentherapieforschung
Die Gentherapie ist ein möglicher Ansatz zur Behandlung oder Prävention genetischer Erkrankungen. Das Ziel von Gentherapie ist es, eine genetische Erkrankung an ihrem Ursprung – dem Gen – zu bekämpfen. Forscher führen derzeit klinische Studien durch, bei denen sie einen potenziellen Ansatz zur Erreichung dieses Ziels untersuchen. Hierbei modifizieren (verändern) sie Gene oder erstellen neue funktionelle Gene in einem Labor, die sie in bestimmte Zellen im Körper einbringen.
Wissenschaftler untersuchen seit mehr als 50 Jahren die Gentherapie, und die Wissenschaft rund um die Gentherapie entwickelt sich ständig weiter. Aktuell sind mehr als 2.600 klinische Studien zur Gentherapie für verschiedene genetische Krankheiten geplant, am Laufen oder wurden bereits abgeschlossen.
Die Gentherapie gehört zu einer Reihe von Ansätzen, die zur Anwendung bei Hämophilie untersucht werden. Bei diesem Ansatz wird eine neue funktionelle Kopie eines Gens eingebracht, wobei das Ziel ist, dessen ursprüngliche Funktion wiederherzustellen oder zu verbessern. Dies wird manchmal als Genaugmentation, Gentransfer oder Genersatz bezeichnet. Ein Ansatz, der erforscht wird, ist die Gentherapie mit Adeno-assoziierten Virus (adeno-associated virus; AAV)-Vektoren.
AAV-Gentherapie
Erstellung neuer funktioneller Gene im Labor und deren Abgabe an bestimmte Zellen im Körper
