Patientensicherheit und Wohlbefinden haben oberste Priorität
Nach vielen Jahren erster (präklinischer) Forschungsarbeiten, die Labor-, Herstellungs- und Tierstudien umfassen, können neue Studienbehandlungen von den zuständigen Zulassungsbehörden für Forschungsstudien am Menschen, klinische Studien genannt, geprüft und genehmigt werden. Klinische Studien umfassen mehrere Phasen und eine umfangreiche Überprüfung der Daten, um – zuallererst – die Sicherheit der Patienten zu gewährleisten.
Ergebnisse aus klinischen Studien liefern Einblicke in die Sicherheit, Wirksamkeit und angemessene Anwendung der zu untersuchenden Therapie.
Potenzielle Risiken einer Gentherapie
Wie bei jeder neuen Behandlung, die erforscht wird, besteht die Möglichkeit unbeabsichtigter Nebenwirkungen. Um diese Risiken zu identifizieren, werden Gentherapien in klinischen Studien unter kontrollierten Bedingungen untersucht. Die Sicherheit der in der Erprobung befindlichen Gentherapie wird nach wie vor untersucht, jedoch hat die Forschung Wissenschaftlern bisher dabei geholfen, wichtige Erkenntnisse zu gewinnen.
Mögliche Risiken, die bei der Gentherapieforschung bisher identifiziert wurden, umfassen Folgendes:
Das körpereigene Immunsystem könnte auf unvorhergesehene Art und Weise reagieren
Die Aufgabe des Immunsystems besteht darin, sich gegen körperfremde Krankheitserreger zu wehren – beispielsweise gegen externe Viren, die im Körper Schaden anrichten oder Krankheiten hervorrufen können. Obwohl dieser Abwehrmechanismus normal und zu erwarten ist, könnte er dazu führen, dass das Immunsystem sich der Gentherapie widersetzt oder versucht, diese abzuwehren. Das liegt daran, dass das Immunsystem den Vektor, der als Trägersubstanz für die Gentherapie fungiert, als „Eindringling“ wahrnehmen kann, also etwas, das nicht da sein sollte. Dies kann zu Immunreaktionen im Körper führen, wie z. B.:
- Schwellung der Leber, die, wenn sie nicht kontrolliert wird, zu einem Abfall oder einem Verlust des Faktor-Proteins führen kann, das im Zuge der in der Erprobung befindlichen Gentherapie hergestellt wurde. Eine Behandlung, wie z. B. eine kurze Behandlung mit Steroiden, kann erforderlich sein, um das Immunsystem zu beruhigen.
- Bildung von Antikörpern als Reaktion auf die AAV-Gentherapie, wodurch manche Patienten für die AAV-Gentherapieforschung und mögliche zukünftige Behandlungen ungeeignet werden könnten. Das liegt daran, dass die Antikörper die zuvor identifizierte AAV-Gentherapie erkennen und aus dem Körper befördern würden.
- Bildung von Antikörpern gegen FVIII oder FIX (auch als Inhibitoren bezeichnet), was die gewünschte Funktion der Gentherapie einschränken würde.
- Allergische Reaktionen von leicht bis schwer.
Andere mögliche Risiken könnten im Zusammenhang mit dem Gentransfer auftreten
- Das funktionelle Gen, das von einem Vektor getragen wird, kann zu den falschen Zellen geliefert werden. Obwohl Vektoren in der Regel spezifisch auf konkrete Zellen abzielen, besteht immer das Risiko, dass sie zu den falschen Zellen gelangen. Dies könnte diese Zellen schädigen oder ein unangemessenes Zellwachstum verursachen, was zu Tumorbildung oder Krebs führen kann.
- Sobald der AAV-Vektor das funktionelle Gen im Nukleus platziert hat, wird die leere Hülle des Vektors (der „Briefumschlag“) aus dem Körper entfernt (oder ausgeschieden). Diese „Ausscheidung des Vektors“ erfolgt beispielsweise über den Harn, die Samenflüssigkeit oder den Speichel. Obwohl dies selten ist, könnte dies zur Bildung von Antikörpern gegen den AAV-Vektor beitragen, wenn eine Person mit diesen Flüssigkeiten in Kontakt kommt. Dies könnte unbeabsichtigt dazu führen, dass jemand in Zukunft nicht für eine AAV-Gentherapie geeignet ist. Studien laufen noch und Teilnehmer werden weiterhin nachbeobachtet.
Studien laufen noch und Teilnehmer werden weiterhin nachbeobachtet. Es könnten in der Zukunft zusätzliche Risiken identifiziert werden. Vor der abschließenden Überprüfung und Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden gelten die Sicherheit und Wirksamkeit der in der Erprobung befindlichen Gentherapie als nicht bekannt und die in der Erprobung befindliche Gentherapie ist nicht zur Behandlung der Erkrankung oder des Leidens zugelassen, für das sie untersucht wird.
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Wenn Sie daran interessiert sind, mehr über klinische Studien zur Gentherapie bei Hämophilie zu erfahren, sprechen Sie mit Ihrem Arzt und besuchen Sie ClinicalTrials.gov.